在莫道克大学和佩伦研究所联手打造的分子医学与创新治疗中心内，科研人员Rakesh Veedu博士正引领着一项重大突破。他揭示了一种名为硫代吗啉酮（TMOs）的新型化学物质在RNA治疗中的潜力。这一新发现，为精准治疗罕见病及后天性疾病带来了前所未有的希望。
博士表示，与传统的药物化学物质相比，这种新型的RNA治疗分子，能利用常规DNA或RNA制造设备以低成本实现大规模生产。他提到一个例证：“我们可能会制造出类似用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。”这些新型药物的生产方式预示着生产成本的大幅度降低和患者获得有效治疗的更好机会。
这项研究对于治疗罕见疾病尤为重要，这些疾病对儿童、青少年和年轻人的影响尤为严重。它们难以诊断、治疗和调查，因此开发更有效的罕见疾病治疗平台是健康和经济的双重需要。在西澳州，少数罕见病例给医院带来了不小的负担。虽然只占住院费用的2%，但这些患者的比例达到了惊人的10.5%。对此，Veedu博士看到了新的解决方案：“我们正在研究如何利用硫代吗啉酮TMO研发出有效的RNA靶向药物，这些药物有望治疗一系列疾病，包括罕见的遗传疾病、代谢疾病、传染性疾病甚至癌症。”
目前科学家们正朝着下一步的目标努力前进：将这种TMO药物分子转化为临床干预治疗手段。他们满怀信心地期待着这一创新能够给全球患者带来福音。
