在澳大利亚,每年英女王官方寿辰时,都会公布一份“女王寿辰日授勋名单”。这份名单上,汇聚了千余名对澳大利亚社会做出杰出贡献的杰出人士,其中就包括莫道克大学的苏·弗莱彻教授和史蒂夫·威尔顿教授。他们的名字,因在杜氏肌营养不良症(DMD)新疗法研发中的卓越贡献而熠熠生辉,荣获澳大利亚官佐勋章(AO)。
两位教授的研究成果已经获得了美国食品与药品管理局的审批,成功研发出三种用于治疗DMD的药物。他们在医学研究领域、神经科学以及肌营养不良治疗方面的贡献,已然成为业界的璀璨明星。他们的努力,不仅为DMD患者带来了新的希望,更预示着未来可能的治疗突破。
谈及获奖,弗莱彻教授激动不已。她表示,作为一个来自南非的乡下女孩,从未敢想过有一天能站在领奖台上接受如此殊荣。她深知,这一成果并非仅属于她和威尔顿教授两人,而是整个科研团队多年坚持不懈、潜心研究的结果,同时也离不开西澳州肌营养不良症协会和各慈善机构的大力支持。
威尔顿教授也对他们的研究机构——佩伦神经与转化科学研究所表达了深深的感谢。他表示,医学突破并非一蹴而就,而是需要整个团队多年的艰苦努力,以及与全球科研人员、资助机构和企业的紧密合作。特别要感谢名誉教授拜伦·卡库拉斯,是他引领他们进入研究所工作,为他们提供了发展的空间与支持。
弗莱彻教授强调,她们希望通过自身的成就,强调支持创新想法和青年科学家的重要性,关注那些治疗方案有限的罕见病患者的困境。她表示,现在基础研究缺乏资金,需要对早期发现加大投入,增强实现未来重大突破的科研能力。她也对所有给予他们研究支持的机构,包括西澳大学、莫道克大学、西澳州肌营养不良症协会以及美国萨雷普塔治疗公司等表示了由衷的感谢。
两位教授目前在分子医学与创新疗法中心工作,这是由莫道克大学和佩伦神经与转化科学研究所联合创立的研究机构。他们将继续致力于研究改进DMD和其他疾病的治疗方法,未来的研究成果有可能适用于数千种罕见疾病,包括脊髓性肌萎缩、斯塔加特病、遗传性失明、囊胞性纤维症和亨廷顿病等。他们的研究之路仍在继续,未来的医疗突破正在等待他们的与发现。






